原標題：29歲中國女科學家敲除病毒基因，豬器官移植人體技術獲重大突破

近日，美國哈佛大學和生物技術公司eGenesis研究人員宣布，已經利用了一種新的基因編輯技術，敲除了豬基因組中可能有害的病毒基因，從而掃清豬器官用于人體移植的重大難關，為全世界亟須器官移植的上百萬病人帶來希望

鑒于這項成果的意義重大，美國《科學》雜志一次性審稿，并提前在線刊登論文，而不是按慣例等到每周的星期四發表。

哈佛大學和eGenesis異種器官移植課題帶頭人，29歲的楊璐菡表示：“這個工作掃除了10多年前發現豬內源性逆轉錄病毒后在這個領域的最大的安全障礙，也重新燃起了大家對異種器官移植的信心。”

據不完全統計，全世界大概有200萬人需要器官移植，但是器官捐獻的數量遠遠低于需要的人數。移植器官供體不足隨著老齡化和慢性疾病的多發而愈發嚴重。豬的器官因為大小和功能和人類似，被認為是最有可能成為能移植到人的異種器官。

上世紀90年代，歐美政府花大力氣來推動豬器官移植項目，幾個全球大藥廠也投了巨資希望解決豬器官的人體排斥問題，但沒想到后來發現豬的基因組里面有內源性逆轉錄病毒存在，最終世界衛生組織和美國政府都明令，在找到解決辦法之前，停止一切異種器官移植的臨床試驗。

內源性逆轉錄病毒是嵌在細胞內基因組的病毒，在豬身體里面不會有毒性。但當豬的細胞和人的細胞接觸時，這種病毒會從豬的基因組“跳”到人的基因組中。

異種病毒傳播最典型的例子就是艾滋病病毒（一種逆轉錄病毒）從靈長類動物傳播到人類，至今還沒有有效徹底的醫療方法防御和清除艾滋病毒。因此，豬基因組的內源性逆轉錄病毒成為人體移植利用豬器官面臨的一個重大醫療風險問題

器官移植把豬器官移植到人身上，就可能把豬所患的豬源性疾病傳播到人，對人類造成極大危害。而這次研究成果之所以引發轟動，正是在于把可引發豬源性疾病的基因敲除掉。

做基因敲除，即讓生物體內某一個基因失活，在上世紀80年代就開始了。最初一次敲除一個，逐漸地一次敲除兩個，到敲除三個，非常不容易。這次成果采用了新的方式，一次可敲除幾十個基因。這意味可最大程度預防或杜絕豬源性疾病發展到人身上。

參與研究的哈佛大學博士后和eGenesis異種器官移植課題帶頭人楊璐菡告訴記者：“這個工作掃除了10多年前發現豬內源性逆轉錄病毒后在這個領域的最大的安全障礙，也重新燃起了大家對異種器官移植的信心。”

從2014年起，楊璐菡做為異種器官移植課題帶頭人，帶領10個人的科研團隊在哈佛和eGenesis利用新發明的一種叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技術，敲除豬基因組中可能的致病基因。

今年29歲的楊璐菡2008年本科畢業于北京大學，曾因第一個利用CRISPR-Cas9技術修改細胞基因組和領導eGenesis，而被福布斯雜志評為2014年30歲以下30個科學醫療領域（30 under 30）領軍人物之一。她說，希望在接下來5年時間內，把異種器官移植向臨床方向推動。當然，異種器官移植除了技術方面的問題，還有生物倫理問題、商業規范問題等需要解決。

據了解，本次成果對動物器官移植的排斥反應并沒有改善。目前臨床上運用的器官移植都是同種異體，不同的人與人之間移植。移植會發生排斥現象，通俗地說，自身的軀體不認可外來的器官。臨床上已實現通過成熟的藥物解決。移植者往往需要終身服用抗排斥藥物。

而動物與人之間是異種，移植會發生非常劇烈的排斥反應，如同疾風暴雨，對人體和器官本身都是致命的，這個問題仍然沒有解決。

此外，除了排斥反應，豬和人組織結構雖有同源性，但仍有細小難以逾越的差異。比如豬和人都有的血紅蛋白，但存在細小的差異，可就這一點，就會在人體內造成很大障礙。如豬肝移植到人體內，以豬的DNA模板來復制這種蛋白，很可能豬器官到人身上出現功能不全。但研究成果讓豬器官移植給人類前進一大步。

目前，動物器官移植到人類，只有極少數的試探性移植，都不能實現長期存活，效果不確切。有豬的心臟瓣膜移植到人，用于治療心臟的疾病，但這屬于失去活性的組織結構，而用于移植的器官，必須是活著的。最終的異體器官移植仍然前路漫漫。

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